La question de la causalité d’une relation entre un facteur et une pathologie intervient après l’objectivation d’une association statistiquement significative. Il s’agit de savoir si l’association mise en évidence correspond à une relation de cause à effet.
Une enquête d’observation ne permet pas de conclure à une relation causale (contrairement à un essai randomisé bien conduit). Il faut donc examiner les arguments qui plaident en faveur de la causalité de la relation :
1. Critères internes à l’étude
- séquence temporelle : l’exposition doit précéder l’apparition de la pathologie ; force de l’association : risque relatif ou odds ratio élevé ;
- relation de type « dose-effet » entre l’exposition et la fréquence de la pathologie ;
- spécificité de la cause et de l’effet : la relation est spécifique si le facteur de risque est présent chez presque tous les malades et seulement chez eux, et ce pour cette seule maladie ;
- cohérence interne de l’étude : prise en compte la plus complète possible des facteurs de confusion et minimisation des biais de sélection ou de classification.
2. Critères externes à l’étude
- constance de l’association et reproductibilité dans diverses situations (différentes périodes, régions ou populations) ;
- cohérence des résultats avec les résultats d’études publiées ;
- plausibilité biologique : modèles expérimentaux chez l’animal ;
- cohérence avec les connaissances générales et les hypothèses qui ont conduit à la réalisation de l’enquête ;
- parallélisme de la distribution (dans l’espace et dans le temps) du facteur de risque et de la pathologie.