Science ayant trait aux bénéfices et risques des médicaments utilisés dans la population et à l’analyse des résultats des traitements médicamenteux [MeSH Scope Note ; traduction CISMeF].
Les données pharmacoépidémiologiques proviennent :
- des essais cliniques
- et des études épidémiologiques,
qui mettent l’accent sur :
- les méthodes de détection et l’évaluation des effets indésirables liés aux médicaments,
- sur la mesure du rapport risque/bénéfice,
- sur les modèles d’utilisation des médicaments,
- sur le rapport coût/efficacité d’un médicament spécifique,
- sur la méthodologie de la surveillance après la mise sur le marché
- sur la relation entre la pharmacoépidémiologie et la formulation et l’interprétation des recommandations réglementaires.
(Pharmacoepidemiol Drug Saf 1992;1(1); J Pharmacoepidemiol 1990;1(1))
La pharmacoépidémiologie repose sur les deux hypothèses suivantes :
- l’utilisation du médicament améliore l’état de santé d’une population en modifiant les conditions de survenue ou d’évolution des maladies ; cette hypothèse reconnaît a priori l’efficacité thérapeutique du médicament,
- cette utilisation comporte des risques.
Après avoir fait l’objet d’une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) dans une indication thérapeutique précise, un médicament est destiné à être :
- prescrit par un médecin,
- délivré par un pharmacien,
- et consommé par une personne malade dont la forme clinique de la maladie (ou la symptomatologie) relève de cette indication.
A moins que ces indications ne soient limitées à des pathologies rares, il sera utilisé par un grand nombre d’individus. Dès lors, plusieurs questions se posent.
Tout d’abord, quel est l’effet du médicament sur l’état de santé d’une population ?
Répondre à cette question nécessite :
- d’analyser l’influence de ce nouveau facteur, c’est-à-dire évaluer le(s) bénéfice(s) thérapeutique(s) collectif(s) en termes de morbidité, mortalité et qualité de vie,
- d’analyser les risques liés à l’utilisation du médicament : risque iatrogène directement lié à la prise médicamenteuse, mais aussi risque écologique (antibiotiques et résistances bactériennes) et comportemental (psychotropes et accidents de la route),
- de caractériser les populations en fonction de l’intensité de la réponse thérapeutique, d’analyser cette réponse en fonction d’autres facteurs déterminant l’état de santé et d’identifier des populations pour lesquelles les médicaments disponibles répondent imparfaitement aux besoins thérapeutiques. En effet, si la survenue des maladies est déterminée par des facteurs biologiques, environnementaux et sociologiques, il est raisonnable de faire l’hypothèse que la réponse thérapeutique l’est aussi. Ensuite, quel est le devenir d’un médicament dans une population (pharmacocinétique en population, adéquation entre population cible et population rejointe, etc.) et quels sont les facteurs qui déterminent ce devenir (pratiques thérapeutiques, observance) ?
Enfin, quelle est l’adéquation entre les connaissances médico-scientifiques et les pratiques thérapeutiques, comment améliorer ces pratiques parallèlement à l’évolution des connaissances thérapeutiques et évaluer les moyens mis en œuvre pour cette amélioration : Formation Médicale Continue (FMC), conférences de consensus, information de la population ?
Les conditions méthodologiques des recherches cliniques avant la mise sur le marché d’un médicament sont par nature éloignées de ce que sont ou seront les conditions réelles de son utilisation.
De ce fait, ces recherches ne peuvent ni répondre ni prédire la réponse à ces questions.
L’essai thérapeutique n’est pas conçu, au contraire, pour prendre en compte :
- la diversité des individus,
- des situations pathologiques,
- des pratiques de prescription,
- de la relation entre le médecin et son malade,
diversité pourtant constitutive de ce que sera la réalité thérapeutique.
Il est éloigné des conditions réelles de l’utilisation du médicament et ne peut donc permettre de prévoir le bénéfice du médicament sur la santé des populations, ni d’anticiper l’ensemble des risques.
Cela nécessite donc de mettre en œuvre les méthodes de l’épidémiologie, discipline dont le rapprochement avec la biologie, la sociologie et l’écologie a déjà permis de mieux comprendre ce qui influence la survenue des maladies et dont le rapprochement avec la pharmacologie permettra d’analyser l’impact de l’intervention thérapeutique médicamenteuse sur l’état de santé des populations.
Ce rapprochement contribue aujourd’hui à individualiser une nouvelle discipline scientifique qui vise à la compréhension de l’interaction médicament/population et médicament/environnement : la phamaco-épidémiologie.
