Toute investigation menée sur des sujets humains en vue de découvrir ou de vérifier les effets cliniques et pharmacologiques d’un produit de recherche ou d’autre effets pharmacodynamiques liés à ce produit, d’identifier toute réaction indésirable à un produit de recherche, d’étudier la façon dont un produit de recherche est absorbé, distribué, métabolisé et excrété afin d’en évaluer la sécurité ou l’efficacité. Les termes essai clinique et étude clinique sont synonymes.
Étude de phase I :
Une étude de phase I est le préliminaire à l’étude d’efficacité d’un médicament. Elle a lieu après la phase pré-clinique. Il s’agit d’évaluer la tolérance et l’absence d’effets secondaires chez des sujets le plus souvent volontaires sains, rémunérés pour cela. Parfois ces essais peuvent être proposés à des patients en impasse thérapeutique, pour lequel le traitement étudié représente la seule chance de survie. Cette phase permet également d’étudier la cinétique et le métabolisme chez l’homme de la substance étudiée. Les groupes étudiés sont le plus souvent de petite taille (20 à 80 participants).
Étude de phase II :
La phase II consiste à évaluer la dose optimale du médicament et à déterminer ses éventuels effets secondaires. Elle est subdivisée en deux phases : les phases IIa et IIb. La phase IIa estime l’efficacité de la molécule sur un nombre limité (de 100 à 200) de malades, alors que la phase IIb détermine la dose thérapeutique de la molécule sur une plus grande échelle (de 100 à plus de 300 malades).
Étude de phase III :
L’étude de phase III est l’étude comparative d’efficacité proprement dite. Elle compare le traitement soit à un placebo, soit à un traitement de référence. Les groupes sont de taille importante, souvent plusieurs milliers de participants.
Étude de phase IV ou post-marketing :
Il s’agit du suivi à long terme d’un traitement alors que le traitement est autorisé sur le marché. Elle doit permettre de dépister des effets secondaires rares ou des complications tardives.
